脊髓小脑变性症（SCA）是一种遗传性罕见的神经系统疾病，主要累及小脑和脊髓，最终导致病人行动不便、肌肉无力、语音不清、视力问题等。随着疾病发展，患者还会伴随着记忆力减退、认知障碍、情绪波动不定等症状。脊髓小脑变性症属于不可逆性疾病，目前无法根治，也没有针对性的治疗方法。
脊髓小脑变性症有多种亚型，目前已知的亚型共有40余种。各亚型之间症状和发病方式略有不同。SCA 1-3型和SCA 6-7型多见于欧美等地区，而SCA 8-10型和SCA 12型则多见于日本、中国等亚洲地区。据统计，跨越不同地区和人群的SCA患者分布比例大致为：SCA 3 > SCA 2 > SCA 1 > SCA 6 > SCA 7 > SCA 8 > SCA 10 > SCA 12。
引起SCA的主要原因是基因突变，不同亚型的SCA是由不同的基因突变引起的。由于该疾病存在家族遗传特点，有患者家族病史的人最好通过基因检测早期筛查以尽早进行干预治疗。此外，科学家们也在积极探索针对该疾病的治疗方法，一些生物制剂和基因治疗方法正在不断研究中。
